Mecanismos e aplicações de nucleases na edição de genomas

Abstract

A edição gênica caracteriza-se por modificações específicas na sequência base do genoma de células e organismos. A edição de genomas ganhou notoriedade com o surgimento de ferramentas sítio especificas capazes de reconhecer e clivar moléculas de DNA. Com isso, o objetivo do presente trabalho é descrever os mecanismos, componentes, propriedades e aplicações das principais ferramentas de edição gênica no tratamento de doenças em seres humanos. O presente trabalho é uma revisão narrativa onde o banco de busca foi PubMed. Fatores transcricionais codificados por eucariotos e proteínas secretadas por bactérias, associadas à nuclease FokI, garantiram o desenvolvimento de ferramentas de edição gênica como a ZFN e TALEN. O sistema CRISPR-Cas9 surgiu como importante tecnologia de edição gênica onde são utilizados um RNA guia e a ribonucleproteína cas9 para editar, virtualmente, qualquer sequência de DNA. Conclui-se que as ferramentas de edição genomas apresentam grande potencial para tratamento de doenças em seres humanos.